デュシェンヌ型筋ジストロフィーの機能的転帰を改善しなかったフォルダディストログエン・モバパルボベク：第3相CIFFREO試験の洞察
第3相CIFFREO試験では、遺伝子治療薬フォルダディストログエン・モバパルボベクが、プラセボと比較してデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児の運動機能を有意に改善しなかったため、ネガティブなベネフィット・リスクプロファイルにより臨床開発が中止された。
待機観察の心理的負担：未破裂脳動脈瘤の破裂リスクと死亡率に影響を及ぼす不安とうつ病
大規模な後ろ向き研究では、未破裂脳動脈瘤の診断後に発症する不安とうつ病が、破裂リスクと全原因死亡率を有意に高めることが明らかになりました。この結果は、神経血管管理において統合的な精神評価が重要な要素であることを示唆しています。
AQP4-IgG NMOSDにおける発症年齢と臨床経過：再発リスクと障害蓄積の分離
このレビューは、発症年齢がNMOSDに与える影響を分析し、再発リスクが年齢グループ間で一定である一方、高齢発症（55歳以上）は障害進行を大幅に加速させることを明らかにしています。早期の高効果療法が必要であることを示唆しています。
二次脳卒中予防のためのリズム制御の再考：STABLEDランダム化臨床試験からの洞察
このレビューでは、STABLED試験の結果を主要な心房細動リズム制御研究と共に分析し、経カテーテルアブレーションがDOAC療法に加えて二次脳卒中予防の有効性と安全性を評価しています。
脳卒中後の抗発症療法：エスリカルバゼピン酢酸塩による発作予防の影響評価
この記事では、エスリカルバゼピン酢酸塩を使用して脳卒中後のてんかんを予防する第2a相試験について調査しています。主要評価項目は募集の課題により達成されませんでしたが、高リスクの脳卒中患者における今後の抗発症研究の重要な枠組みを提供しています。
カテーテルアブレーションとエドオキサバンによる二次脳卒中予防：STABLED無作為化試験の重要な分析
STABLED無作為化臨床試験では、カテーテルアブレーションを標準的なエドオキサバン療法に追加することで、心房細動と最近の虚血性脳卒中既往のある患者の再発性脳卒中や複合心血管アウトカムのリスクが有意に低下することを確認できませんでした。
QTcのパラドックス：心房症候群における延長したQT間隔が再発性脳卒中のリスクを予測する理由
ARCADIA試験の二次解析では、予期せぬ逆関係が明らかになりました。心房症候群の患者において、延長したQTc間隔は、再発性脳卒中のリスクが有意に低下することに関連していました。これは一般集団研究で得られた既存のパラダイムに挑戦しています。
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性別、人種、祖先がアミロイド病態を形成する: 大規模な混合血統解剖研究からの証拠
この横断的研究では2,268例の解剖結果から、女性、APOEε4遺伝子型、アフリカ系祖先が独立してまた共同して神経線維斑の負荷に影響を与えることが明らかになりました。これらの知見は、アルツハイマー病のバイオマーカー閾値が性別と祖先の多様性を考慮に入れる必要があることを示唆しています。
ADHDの異質性マッピング：形態類似ネットワークを用いた神経生物学的バイオタイプの新フロンティア
このレビューでは、規範モデルと形態類似ネットワークを用いて3つの異なるADHDの神経生物学的バイオタイプを特定する画期的な研究について考察します。これにより、精密精神医学の枠組みが提供されます。
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ミノサイクリンは急性虚血性脳卒中における機能回復を著しく改善：EMPHASIS試験の証拠
EMPHASIS試験は、急性虚血性脳卒中発症後72時間以内に経口ミノサイクリンを投与することで、90日後の機能的自立が有意に向上することを示しました。この多施設研究は、再灌流窓を超えた耐容性が高く利用可能な神経保護戦略の確固たる証拠を提供しています。
CIFFREO試験結果：フォルダディストロジン・モバパルボベク、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主要効果評価を達成せず
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬フォルダディストロジン・モバパルボベクの第3相CIFFREO試験は、主要効果評価に失敗し、プラセボと比較して有意な機能改善が見られなかったため、臨床開発が中止されました。
脳卒中後のてんかん予防：エスリカルバゼピン酢酸塩第2a相試験の知見
BIA-2093-213試験では、エスリカルバゼピン酢酸塩が脳卒中後のてんかんを予防する効果を評価しました。主な評価項目は達成されませんでしたが、この研究は、臨床リスク分類を使用した抗発症研究のための実現可能な枠組みを確立しています。
AAV9遺伝子療法がII型GM1ギャングリオシドーシスの安定化に有望な結果を示す
II型GM1ギャングリオシドーシスの小児を対象としたAAV9-GLB1遺伝子療法の第1-2相試験で、著しい生化学的改善と神経発達の悪化の安定化が示され、この致死性リソソーム貯積症の治療への重要な一歩となりました。
長期ベンフォチアミン治療が糖尿病性多発神経障害の改善に効果なし：BOND無作為化比較試験からの洞察
12ヶ月間のBOND研究では、高用量ベンフォチアミン（1日600 mg）が、2型糖尿病と症状性多発神経障害を持つ患者の角膜神経線維長やその他の神経生理学的指標を有意に改善しなかったことが示されました。ただし、全身的なチアミンレベルは成功裏に上昇しました。
デルパシバート・エテデシラン、ミオトニン性ジストロフィー1型の分子原因に有望な結果を示す
この第1-2相試験では、革新的な抗体オリゴ核酸コンジュゲートであるデルパシバート・エテデシラン（デルデシラン）が、ミオトニック・ジストロフィー1型患者の毒性DMPK mRNAを効果的に減少させ、ミスプライシングを改善することが示されました。これは、現在承認された治療法がない疾患に対する潜在的なブレークスルーを示しています。
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性差によるP-タウ217動態：女性が加速的なタウ蓄積と認知機能低下を示す理由
複数コホート研究により、アミロイド-β病変を持つ女性は男性よりも血漿p-タウ217レベルが高く、タウPET蓄積も速いことが示され、前臨床アルツハイマー病における急速な認知機能低下のリスク増加の生物学的基盤が明らかになりました。
多発性硬化症の長期ウブリツキシマブ療法：ULTIMATE IおよびII拡大試験の5年間結果が早期高効果介入の臨床優越性を検証
ULTIMATE IおよびIIのオープンラベル拡大試験の5年間データは、ウブリツキシマブが再発型多発性硬化症における非常に低い再発率と障害進行の遅延を維持することを示し、早期かつ持続的なB細胞枯渇療法の臨床優越性を強調しています。
認知症への道を予測する：軽度から重度の虚血性脳卒中後の血管性認知機能障害への5年間の進行
5年間の前向き研究で、軽度の認知機能障害を呈する脳卒中患者の13.6%が5年以内に重度のVCIに進行することが明らかになりました。年齢、糖尿病、心房細動、小血管病変が長期的な認知機能低下の主要な予測因子であることが判明しました。
超急性期脳内出血で再組成第VIIa因子が出血を抑制したが機能的転帰の改善は見られず：FASTEST試験の結果
FASTEST試験では、脳内出血発症後2時間以内に再組成第VIIa因子（rFVIIa）を投与すると、血腫拡大が有意に抑制されたものの、180日後の機能的転帰の改善は見られず、生命を脅かす血栓塞栓症のリスクが増加しました。
テネクテプラスは発症後24時間以内の基底動脈閉塞症の90日機能予後に改善をもたらす: TRACE-5の結果
TRACE-5試験は、テネクテプラスが発症後24時間以内に基底動脈閉塞症患者の機能予後を有意に改善することを示しています。この高死亡率の病態に対する治療窓の安全かつ効果的な延長を提供します。