ALS臨床試験における信頼性のギャップを埋める：より厳密かつ慎重な治療法開発に向けて
本稿は、ALS臨床試験に根強く存在する信頼性のギャップを批判的に検討し、方法論上の欠陥と不整合なインセンティブが治療開発を妨げている現状を明らかにするとともに、有効な治療法の開発を加速するために、より高い科学的厳密性を求めている。
甲状腺眼症に対するsatralizumab、第3相試験で有望な有効性と安全性を示す
第3相試験では、satralizumabが甲状腺眼症における眼球突出、炎症、複視を有意に改善し、良好な安全性プロファイルを示した。IL-6受容体経路を標的とする新たな治療選択肢として期待される。
非閉塞性肥大型心筋症に対するAficamtenの国際的有効性：ACACIA-HCMと関連試験からみた知見
Aficamtenは心筋ミオシン阻害薬であり、主要試験であるACACIA-HCMを含む複数の試験において、非閉塞性肥大型心筋症の症状、拡張機能、およびバイオマーカーを有意に改善した。
特発性肺線維症の咳嗽に対するガバペンチン：無作為化比較試験からみた有効性と安全性
無作為化二重盲検プラセボ対照試験により、ガバペンチンはIPF関連咳嗽に対して有意な有効性と許容可能な安全性を示し、代替治療が限られる中で臨床使用を支持することが示された。
Posted in医療ニュース 産婦人科 病理学および臨床検査 腫瘍学 臨床の進歩
婦人科腫瘍学における初期相試験と後期相試験の比較：試験完了・報告・人種的少数者登録の動向
本総説は、婦人科腫瘍学における初期相試験と後期相試験を比較し、試験完了、論文化、人種・民族的少数者集団の登録における格差を明らかにしている。包摂性と報告の改善の必要性を強調する内容である。
deupirfenidoneが切り開く特発性肺線維症進行抑制の新展望
deupirfenidoneは、ピルフェニドンの重水素化体であり、第2b相試験においてIPF患者の肺機能低下抑制に有効性を示し、安全性プロファイルも良好であった。治療成績向上への期待が高まる。
進行皮膚T細胞リンパ腫におけるpembrolizumab併用放射線療法の可能性：英国NCRI第II相試験の最終結果
英国NCRI第II相試験は、局所放射線療法を併用したpembrolizumabが、再発・難治性の進行皮膚T細胞リンパ腫において有意な奏効率と持続的な病勢制御をもたらし、治療困難ながんの転帰改善に向けた重要な一歩となることを示した。
婦人科がん臨床試験はなぜ完遂が難しいのか：不完遂の要因と改善策を探る
本研究では、婦人科がん臨床試験の約30％が完遂に至らないことを示し、その主因は患者登録数不足であると明らかにした。介入の種類、試験開始年、および地理的差異が試験完遂率に影響する重要な因子として示されている。
パーキンソン病に対する用量調節可能なタバパドンの安全性、忍容性、および有効性（TEMPO-2）：第3相無作為化プラセボ対照二重盲検試験
第3相TEMPO-2試験では、選択的D1/D5ドパミン受容体作動薬であるタバパドンの柔軟用量投与により、早期パーキンソン病の運動症状が有意に改善し、安全性プロファイルも管理可能であった。長期的な検討が求められる。
構造化された遠隔医療フィードバックを用いた地域保健ワーカーと臨床医の連携がもたらす糖尿病転帰：ランダム化臨床試験
本研究は、構造化されたフィードバックループを備えた遠隔医療支援型の地域保健ワーカープログラムが、低所得ヒスパニック系成人における糖尿病管理とケア遵守を有意に改善することを示した。
コントロール不良の播種性コクシジオイデス症に対する Olorofim：第2b相試験からみた有効性と安全性の要点
本総説では、難治性の播種性コクシジオイデス症患者における Olorofim の臨床的有効性と安全性に関する主要所見を整理し、治療選択肢が限られる状況での本剤の役割の可能性を強調する。
急性統合失調症に対するLB-102：有効性と安全性が示された有望なベンズアミド系抗精神病薬
第2相NOVA1試験により、LB-102は急性統合失調症の症状を有意に改善し、良好な安全性プロファイルを示すことが確認され、新規治療選択肢としての可能性が支持された。
再発／難治性CD7陽性急性骨髄性白血病に対するCD7標的CAR-T細胞療法：臨床的進展と今後の展望
本総説では、再発／難治性AMLにおけるCD7 CAR-T療法の最近の第I相試験データを整理し、安全性の良好さ、高い奏効率、抗原喪失再発という課題、ならびに今後の研究課題を概説する。
クローン病におけるウステキヌマブ用量強化戦略を検証：REScUE試験からの知見
REScUE研究では、クローン病におけるウステキヌマブの二次無効後に2種類の用量強化レジメンを比較したが、48週時点のステロイド非使用下寛解について、より頻回投与の優越性は示されなかった。
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小脳テント切痕ヘルニアを伴う大きな急性硬膜外血腫に対する減圧開頭術と標準的開頭術：中国PREDICT-AEDH試験からの知見
全国規模のランダム化試験により、減圧開頭術は標準的開頭術を上回る機能改善を示さない一方で、大きな急性硬膜外血腫と小脳テント切痕ヘルニアを有する患者における遅発性頭蓋内出血のリスクを増加させることが示された。
感染性角膜炎に対するローズベンガル光線力学療法の長期評価：REAGIR無作為化試験からの知見
REAGIR試験の12か月追跡では、感染性角膜炎において、緑色光を用いた補助的ローズベンガル光線力学療法は、偽治療と比較して、視力、瘢痕サイズ、合併症発生率の改善に有意な利益を示さなかった。
看護師主導の個別化心不全介入をリスクに応じて行う試み――ALLEVIATE-HF試験
ALLEVIATE-HF試験では、植込み型モニターによるリスク警告と看護師管理の利尿薬治療は安全に実施可能でしたが、心不全の主要複合転帰は有意に改善しませんでした。
イベルメクチンとCOVID-19：パンデミックの論争からREMAP-CAPおよび世界的大規模無作為試験における決定的な無効性へ
REMAP-CAP試験と主要な国際RCTを包括的にエビデンスに基づいて統合し、イベルメクチンが入院患者および非入院患者の臨床的転帰、生存率、または臓器支援要件を改善しないことを示しています。
コミュニティ中心の教育がマイノリティ女性の臨床試験に関する知識と自己効力感を向上させる
文化的に調整された教育介入により、アフリカ系アメリカ人およびヒスパニック女性の臨床試験に関する知識と自己効力感が有意に向上しました。これは、婦人科がん研究への参加における不均衡を解消するためのコミュニティパートナーシップの可能性を示しています。
ALS試験の統計的一貫性の欠如：解析手法が治療効果に与える影響
研究は、45のALS試験におけるALSFRS-R解析手法の著しい変動を明らかにし、治療効果の推定値に影響を与え、偽陽性リスクを増加させることで、臨床判断や薬剤開発に影響を及ぼす可能性があることを示しています。