先天性TTPに対する組換えADAMTS13療法、血漿療法を上回る有効性と安全性を示す：第3相試験最終結果
第3相試験の最終解析により、組換えADAMTS13（rADAMTS13）は先天性TTP患者において、急性および亜急性TTPイベントをより少なく抑え、血漿製剤ベース治療よりも安全性に優れた有効な予防療法であることが確認された。
先天性TTPの長期予後：レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続
英国レジストリによる104人の先天性TTP患者のフォローアップでは、定期的な血漿予防投与が急性エピソードと終末器官イベントを低下させることを示していますが、残存症状と血漿関連の問題により多くの患者が再組成ADAMTS13に移行しています。