急性骨髄性白血病の若年成人における Venetoclax＋Azacitidine：歴史的比較を超えて進化するエビデンス
最近の研究を概観すると、venetoclax＋azacitidine は若年 AML 患者における実行可能かつ有効な治療法であり、標準的な強力化学療法の枠組みに再考を促し、より低強度のレジメンへ移行しても同等、あるいはより良好な転帰が得られる可能性を示している。
FLT3-ITD陽性AMLにおけるFLT3阻害薬効果を高める：ミトコンドリア複合体IサブユニットNDUFS2標的化の意義
ミトコンドリア複合体IサブユニットNDUFS2を標的とすることで、FLT3阻害薬に対する感受性が高まり、FLT3-ITD変異を有する急性骨髄性白血病における薬剤耐性を克服できる可能性が示された。
FGF18-FGFR3軸を標的とした急性骨髄性白血病治療の新たな展開
線維芽細胞由来のFGF18がFGFR3を介したAKT-mTORシグナルによりAML進行を促進し、CD8+ T細胞免疫を障害するフィードフォワードループを形成する。FGF18の中和はPD-1阻害と相乗効果を示し、AMLに対する新規治療戦略の可能性を示唆する。
MRD検査で成人AMLの同種造血細胞移植を個別化する
measurable residual disease（MRD）検査は、成人急性骨髄性白血病における同種造血細胞移植を個別化するうえで重要な知見を提供し、患者選択、前処置強度、再発サーベイランスを最適化して転帰改善に寄与する。
急性骨髄性白血病（AML）の医学的に不適格な成人患者におけるCPX-351対CLAG-M
本第2相試験では、医療的に集中的治療に適さないAML成人患者においてCPX-351とCLAG-Mを比較し、CLAG-Mが3か月生存率と奏効率、特に増殖性疾患患者で優れた成績を示したことから、集中的治療が一部のサブグループに利益をもたらす可能性が示唆された。
AMLにおける骨髄破壊的 Treosulfan-Fludarabine 前処置を検証する：中年成人に有望な代替選択肢
第II相試験により、AML患者40～65歳を対象とした骨髄破壊的用量の treosulfan＋fludarabine（FT14）前処置の安全性と有効性が示され、高い無白血病生存率と低毒性が確認された。選択された症例では busulfan レジメンよりも有用な代替となる可能性が示唆される。
AML同種移植におけるGvHD予防：ATGとalemtuzumabをEBMTレジストリで比較
中等度強度前処置を伴う非血縁ドナー由来allo-HCTを受けたAML患者において、ATGベースのGvHD予防は、alemtuzumabと比べて急性GvHD発生率は高かったものの、全生存率および白血病非再発生存率の改善と再発率の低下を示した。
AMLにおける寛解導入回数は移植成績に影響するか――PTCy併用同種造血幹細胞移植の検討
本研究は、急性骨髄性白血病（AML）で初回寛解に到達した患者を対象に、移植後シクロホスファミド（PTCy）を用いた同種造血幹細胞移植後の転帰を、寛解導入療法1コース群と2コース群で比較した。その結果、2コース群では再発率が高かった一方、全生存率は同等であった。
急性骨髄性白血病におけるTP53変異：同種造血細胞移植後転帰への影響
TP53変異は、高リスクAMLサブセットを規定し、allo-HCT後の生存不良は主として再発に起因する。分子学的異質性は、移植後の個別化戦略に役立つ可能性がある。
AMLにおける移植前KMT2A-PTD MRD：予後予測バイオマーカーとしての意義
AMLにおいて、同種造血幹細胞移植前のKMT2A-PTDによる測定可能残存病変の存在は、生存転帰不良を強く予測し、リスク層別化における重要なMRDバイオマーカーとなる可能性を示した。
snoRNA由来RNAが切り拓く造血と急性骨髄性白血病予後の新たな視点
本稿では、健常な造血と急性骨髄性白血病におけるsnoRNA由来RNAの発現と機能的影響を検討し、バイオマーカーおよび治療標的としての可能性を概説する。
多機能低分子による急性骨髄性白血病の標的化：ケモインフォマティクスとミトコンドリア制御から見えた新たな展望
ケモインフォマティクスによるスクリーニングから、アポトーシス、オートファジー、還元酵素阻害活性を併せ持ち、AML細胞を選択的に死滅させ、ミトコンドリア機能障害を誘導し、既存治療と相乗作用を示す新規低分子化合物が同定された。AMLを標的とする有望な治療戦略が示唆された。
染色体5q欠失の解読：複雑核型骨髄系腫瘍における異数性進化と治療戦略
染色体5q欠失とTP53変異は、複雑核型AMLにおける段階的な異数性進化を促進し、venetoclaxによるBCL2阻害などの標的治療で活用しうる共通の転写上の脆弱性を明らかにする。
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DNAメチル化シグネチャーで急性骨髄性白血病の予後予測を高める
AML患者のDNAメチル化プロファイリングにより、遺伝子変異を反映するエピジェネティック亜型が明らかとなり、標準的な遺伝学的マーカーを超えてリスク層別化と転帰予測の精度が向上することが示された。
カテプシンG標的の二重HLA制限TCR改変T細胞によるAML根治への新戦略
本研究では、カテプシンGに対する二重HLA制限TCRを導入したT細胞が、AML細胞を有効かつ安全に排除し、幅広いAML患者集団に有望な免疫療法を提供し得ることが示された。
再発・難治性AMLに対するサルベージ治療の進展：ベネトクラクス＋高用量シタラビン＋ミトキサントロンが示した有望な治療成績とリスク層別化の知見
多施設の実臨床研究により、ベネトクラクスと高用量シタラビンおよびミトキサントロンの併用が、再発・難治性AMLにおける寛解率と生存率を有意に改善し、検証済みの危険因子が予後予測に有用であることが示された。
転写因子NFE2：急性骨髄性白血病におけるレドックス恒常性と化学療法抵抗性を制御する重要因子
NFE2は、レドックス制御を介して白血病形質転換を駆動し、グルタチオン恒常性および解毒経路を調節することでAMLに化学療法抵抗性を付与する。NFE2を標的とすることで治療効果の向上と患者転帰の改善が期待される。
非移植AMLの初回完全寛解後：再発と生存の実臨床ベンチマーク
後ろ向き研究により、同種造血幹細胞移植を受けずに初回完全寛解に到達した成人急性骨髄性白血病患者の再発リスクと生存転帰が整理され、venetoclax による再発抑制効果が示された。
変異 IDH1 が前白血病造血で好中球分化を妨げる仕組みを解明
急性骨髄性白血病における変異 IDH1 は、骨髄系前駆細胞の転写プログラムを抑制することで好中球分化を可逆的に阻害し、治療標的となりうる前白血病性の異常を示す。
初回寛解期AMLに対する半合致移植における全身放射線照射と化学療法前処置の比較：EBMTレジストリからの知見
本研究は、初回寛解期の成人AML患者に対する半合致造血細胞移植において、全身放射線照射（TBI）と化学療法前処置の生存率・再発転帰を比較し、TBIによる明確な生存上の優位性は認められなかったことを示した。