先天性TTPの長期予後：レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続

– 英国レジストリの縦断データ（104人の確認された先天性TTP患者、中央値フォローアップ63ヶ月）は、定期的な血漿予防投与が急性TTPエピソードと終末器官イベント（特に脳卒中/TIAおよび腎機能障害）を大幅に減少させることを示しています。

– 血漿予防投与の生化学的および臨床的利点にもかかわらず、多くの患者は依然として著しい症状負担（頭痛、疲労、腹痛、気分障害）と実用的な問題（輸注反応および輸血依存性）を経験し、これにより多くの患者が再組成ADAMTS13への移行を促されています。