ETI革命と運動のパラドックス
非常に効果的な嚢胞性線維症膜輸送調節因子（CFTR）モジュレーター療法、特にElexacaftor、Tezacaftor、Ivacaftor（ETI）の三重組合せの導入により、嚢胞性線維症（pwCF）患者の臨床経過が根本的に変化しました。承認後、医師たちは1秒間強制呼気量（FEV1）、体格指数（BMI）、汗中クロライド濃度の前例のない改善を目の当たりにしてきました。しかし、CFケアの焦点が急性悪化の管理から長期的な健康と寿命の最適化へとシフトするにつれて、身体的適応度の役割が厳しく見直されています。
運動能力、特に心肺運動負荷試験（CPET）での最大酸素摂取量（VO2peak）は、CF患者群の死亡率と入院の最も強い予測因子の1つです。ETIは基盤となるタンパク質の欠陥に対処していますが、全身のCFTR回復が自動的により適応性の高い患者を生み出すかどうかという疑問が残ります。最近のイタリアの多施設研究は、この薬が強力なツールである一方で、運動の代用品ではないことを示唆する複雑な回答を提供しています。
