ハイライト
– アルジャイール症候群(ALGS)児童の年齢別体重と身長の症候群特異的曲線が、1204人の児童のデータを使用して一般化加法モデル(GAMLSS)により生成され、米国CDCの曲線と大きく異なる。
– ALGS特異的曲線上の推定成人身長は、CDC曲線よりも低い(男子:約171.5cm 対 176cm;女子:約156.5cm 対 163cm)。
– ASSERT第3相無作為化試験では、オデビシバット(120μg/kg/日)が24週間で介護者報告かゆみと血清胆汁酸を有意に改善し、安全性プロファイルも管理可能であった。
