ALSにおけるRIPK1阻害薬SAR443820を評価する：第2相HIMALAYA試験から得られた知見
第2相試験では、ALS患者を対象にRIPK1阻害薬SAR443820を評価したが、臨床的有効性は認められず、肝障害関連の副作用が増加したことから、ALSに対する治療上の有用性は限定的であることが示された。
SOD1-ALSにおける長期トフェルセン療法：早期開始が機能を維持し生存を延長
VALOR試験とそのオープンラベル延長試験の統合解析によると、SOD1-ALS患者において、トフェルセンの早期開始が機能的低下を有意に遅らせ、呼吸機能を維持し、最大3.5年間の追跡期間で生存率を改善することが明らかになりました。
ALSのHEALEY ALSプラットフォーム試験におけるトレハロース：有効性は示されず
大規模な適応型第2/3相試験で、トレハロースは安全であったが、プラセボと比較してALSの進行を遅延させる効果は見られなかった。