ALSのHEALEY ALSプラットフォーム試験におけるトレハロース：有効性は示されず

ハイライト

• トレハロースは、オートファジーを活性化する二糖類として知られていますが、HEALEY ALSプラットフォーム試験においてプラセボと比較してALSの病状進行に有意な変化は見られませんでした。
• 試験ではトレハロースの安全性が確認されましたが、試験用量での臨床的またはバイオマーカーによる有効性は観察されませんでした。
• 重篤な有害事象（死亡を含む）は、ALSの自然経過と一致し、試験薬によるものとは認められませんでした。

研究背景と疾患負荷