注目ポイント
- Gildeuretinol acetateの投与は、Stargardt disease（STGD）における網膜萎縮病変の増大速度を統計学的に有意に抑制し、24か月時点で未治療例と比べて相対的に21.6％の低下を示した。
- TEASE-1試験では、経口gildeuretinol acetateの安全性プロファイルは許容可能であることが確認され、有害事象の大半は軽度または中等度であり、治療関連の重篤な有害事象は認められなかった。
- 無作為化コホートと自然経過コホートのデータを統合することで、STGD病変の進行および治療効果をより堅牢に把握できる。
- 病変増大抑制の臨床的意義を明確化し、長期の機能的転帰を検討するため、さらなる研究が必要である。
