ハイライト
CAR T細胞療法は再発または難治性血液腫瘍の治療に対する革新的なアプローチを代表していますが、世界中のアクセスは依然として非常に不公平です。このG20諸国の保健技術評価(HTA)機関の横断的分析では、承認されたCAR T-適応症ペアの半数未満が肯定的な償還推奨を受けていることが明らかになりました。FDA承認から国家HTA決定までの中央値は1.54年で、国によって大きな変動があります。主な課題には、単臂試験デザインへの依存、小規模な研究対象者、未熟な生存データなどが含まれます。これらの結果は、科学的イノベーションと患者アクセスの間の乖離を解決するための政策改革と革新的なアクセスモデルの緊急の必要性を示唆しています。
