要点
- Vutrisiran治療により、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者において、両心室の収縮機能が有意に改善し、左室心筋量が減少する。
- 細胞外容積（extracellular volume, ECV）マッピングを用いた心血管磁気共鳴（cardiovascular magnetic resonance, CMR）画像は、心筋アミロイド負荷と治療に伴う退縮を高感度かつ非侵襲的に追跡できる。
- 英国HELIOS-Bコホートの事後解析により、vutrisiranは一部患者でアミロイド退縮と関連し、3年間にわたりプラセボと比較してアミロイド進行を著明に抑制することが示された。
- 心エコーによる副次評価項目も、心臓の構造的・機能的ベネフィットを裏付けており、vutrisiranの臨床転帰への影響を強調している。
