癌発症前の移植の決定：RUNX1家系血小板障害の新しいフレームワーク
研究者らは、RUNX1-FPD（RUNX1家系血小板障害）に対する画期的な予防的造血幹細胞移植法を提示し、この複雑な臨床的選択をガイドするための共同意思決定フレームワークを紹介しています。RUNX1-FPDは、生涯で35-50％の血液がん発症リスクを持つ遺伝性疾患です。
ロゴセキビブ、再発または難治性の急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群に対する初のCLK阻害剤としての臨床効果を示す
このフェーズ1試験では、新しいCDC2様キナーゼ阻害剤であるロゴセキビブが、再発または難治性の血液悪性腫瘍患者における安全性と有効性を評価し、急性骨髄性白血病（AML）と骨髄異形成症候群（MDS）の集団において管理可能な安全性と有意な完全寛解率を報告しています。これは、スプライシング標的療法の新時代を告げるものです。