每周一次 Lonapegsomatropin 在 Turner 综合征中的疗效与每日 Somatropin 相当:New InsiGHTS 试验52周结果

Turner syndrome に対する週1回 lonapegsomatropin 療法、日次 somatropin と同等の有効性を示す:New InsiGHTS 試験52週成績

本第2相試験では、Turner syndrome の小児において、週1回投与の lonapegsomatropin が52週間にわたり、身長速度と安全性の両面で日次 somatropin に匹敵することが示され、毎日注射に代わる有望な選択肢となる可能性が示唆された。

Temple syndromeの実像:見逃されてきた多系統成長障害と新規診断スコアの提案

Temple syndrome(TS14)は、内分泌異常と成長障害を伴う見逃されやすいインプリンティング異常症です。本大規模コホート研究は、その表現型を明確化し、GH療法の有用性を示すとともに、早期診断と個別化管理を可能にする新たな臨床スコアリングシステムを提案しています。