背景治療に左右されないビトリシランの有効性:トランスサイレチン心アミロイドーシス治療の新たな示唆

HELIOS-B試験は、ATTR-CM患者においてビトリシランが死亡率および心血管イベントを有意に減少させること、さらにタファミジスや心不全治療薬の併用によってその有効性が損なわれないことを示し、幅広い治療適用可能性を支持した。

家族内遺伝学的スクリーニングが切り開くATTRv早期診断と予後改善

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(ATTRv)におけるカスケード遺伝学的スクリーニングは、より早期の診断と介入を可能にし、生存率の改善に寄与するとともに、バリアント特異的なサーベイランス戦略の必要性を示している。