小児毛細血管拡張性運動失調症におけるカプセル化デキサメタゾンリン酸エステルの神経学的影響と安全性：NEAT第3相試験からの知見
NEAT第3相試験では、6～9歳の運動失調毛細血管拡張症小児に対する赤血球封入デキサメタゾンリン酸ナトリウムの安全性が確認された一方、プラセボを上回る統計学的に有意な神経学的改善は示されなかった。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新しいステロイドオプション？ 最新のvamorolone研究が家族に与える意味
新しい研究によると、vamoroloneは従来のステロイドと同様の運動機能の改善をもたらしつつ、成長への保護作用が優れている可能性があります。ただし、体重増加は依然として懸念材料です。