序論:ALSにおける未充足の需要
筋萎縮性側索硬化症(ALS)は、現在でも臨床神経学における最も挑戦的な分野の一つです。上位および下位運動ニューロンの進行性変性を特徴とするこの致死性疾病は、通常、症状発現後3〜5年以内に呼吸不全と死亡に至ります。数十年にわたる研究にもかかわらず、治療の選択肢は限定的です。リルゾールやエダラボンは生存または機能的な利益を提供しますが、疾患の進行を有意に変える介入に対する重要な未充足の需要があります。JAMA Neurologyに最近発表されたPARADIGM試験では、ALSの多因子病態を対象とした新しい経口複合療法であるPrimeCについて調査しています。
