OTOF遺伝子治療が先天性聾の聴覚と言語機能回復において補聴器を凌駕

ハイライト

– OTOFを標的とした内耳遺伝子治療は、12か月間のマッチドコホート研究で補聴器（CI）と比較して聴覚の回復と聴覚-音声測定のより速い改善を示した。
– 遺伝子治療受ける者は、対側CIとの組み合わせでは双方向CIに比べて騒音中の音声性能と優れた音楽ピッチ認識を示した。
– 初期結果は有望だが、サンプルサイズが小さく、非無作為化デザイン、単施設設定、短期フォローアップに制限があり、長期の安全性と持続性データが必要である。

背景