AAV-OTOF遺伝子療法がDFNB9患者の聴力に年齢依存的な迅速な改善をもたらす — 初のヒト試験での成果

ハイライト

– 10人の常染色体劣性聴覚障害9型（DFNB9）患者にAAV-OTOF（Anc80L65カプシド）を投与した結果、6〜12ヶ月間良好な耐容性が確認され、聴覚閾値に大きな迅速な改善が見られた。

– 平均純音平均閾値（PTA）は106 ± 9 dBから52 ± 30 dBに改善；4ヶ月後にはクリックとトーンバーストABRが行動PTAを強く予測（R2 = 0.68および0.73）。