ミタピバットが非輸血依存性αおよびβ地中海貧血の成人患者に新たな希望をもたらす：第3相ENERGIZE試験の結果

ハイライト

• 経口ピルビン酸キナーゼ活性化剤であるミタピバットは、非輸血依存性（NTD）αまたはβ地中海貧血の成人患者で、プラセボ群の2%に対して42%のヘモグロビン反応率を示しました。
• 18カ国で実施されたENERGIZE第3相試験は、定期的な輸血を必要としないαおよびβ地中海貧血患者において、経口療法が疾患を修飾できる最初の試験です。
• 有害事象は主に軽度または中等度であり、死亡例は報告されませんでした。これにより、ミタピバットの良好な安全性プロファイルが確認されました。

研究背景と疾患負荷