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ハンター症候群の画期的な進展:脳内浸透酵素療法が認知機能を安定化し、リソソーム基質を除去
Posted in医療ニュース 小児科 神経学

ハンター症候群の画期的な進展:脳内浸透酵素療法が認知機能を安定化し、リソソーム基質を除去

Posted by MedXY By MedXY 12/31/2025
tividenofusp alfaの第1-2相試験では、CSFヘパラン硫酸が91%減少し、MPS II児童の適応行動が安定したことが明らかになりました。トランスフェリン受容体を介した輸送により、血脳関門を克服しました。
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