Posted in医療ニュース 小児科 糖尿病・内分泌学

ヴォソリチド、RASopathies（ラスオパチー）および関連する遺伝性低身長症の小児において有望な成長促進効果を示す

第II相バスケット試験により、vosoritideはRASopathies、ACAN、NPR2欠損を有する小児の成長速度を有意に改善し、短期安全性も許容可能であることが示された。MAPK経路関連成長障害を標的とする精密治療としての可能性が示唆される。