每周一次 Lonapegsomatropin 在 Turner 综合征中的疗效与每日 Somatropin 相当:New InsiGHTS 试验52周结果

Turner syndrome に対する週1回 lonapegsomatropin 療法、日次 somatropin と同等の有効性を示す:New InsiGHTS 試験52週成績

本第2相試験では、Turner syndrome の小児において、週1回投与の lonapegsomatropin が52週間にわたり、身長速度と安全性の両面で日次 somatropin に匹敵することが示され、毎日注射に代わる有望な選択肢となる可能性が示唆された。

機械学習で精度を高めたステロイドプロファイリングによる先天性副腎ステロイド合成障害の迅速診断

本稿では、LC-MS/MSによるステロイドプロファイルを用いて先天性副腎ステロイド合成障害(CDAS)を高精度かつ迅速に診断する、検証済みの機械学習決定木モデルを概説する。臨床判断の質向上と患者転帰の改善に資する内容である。