テプリズマブは新規発症の小児1型糖尿病でβ細胞機能を守る：PROTECT試験PP解析から得られた知見
PROTECT試験のper-protocol解析により、テプリズマブは新規診断の3期1型糖尿病を有する小児・思春期患者においてβ細胞機能を温存し、インスリン必要量を減少させ、血糖コントロールを改善することが確認された。効果はHLAサブタイプや自己抗体プロファイルに左右されなかった。
嚢胞性線維症の若年患者におけるエレキサカフトール／テザカフトール／イバカフトール療法が糖代謝に及ぼす影響：持続血糖モニタリングから得られた知見
本研究では、嚢胞性線維症の小児および思春期患者においてエレキサカフトール／テザカフトール／イバカフトール（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, ETI）療法を開始すると、持続血糖モニタリング（Continuous Glucose Monitoring, CGM）指標が改善し、より良好な臨床転帰と関連することが示された。
小児内分泌診療における倫理的課題をどう乗り越えるか：症例から学ぶ4原則の実践
本稿は、小児内分泌学における倫理的ジレンマを症例ベースで検討し、4原則倫理フレームワークを用いて、複雑な患者状況に対する臨床医の実践的かつ思いやりのある対応を考察する。
ROHHAD-NET症候群を読み解く：臨床的示唆と診断・管理におけるanti-ZSCAN1抗体の役割
本邦で実施された全国研究により、ROHHAD-NET症候群の早期臨床像が明らかにされ、神経堤腫瘍および治療反応と関連する潜在的バイオマーカーとしてanti-ZSCAN1抗体価の重要性が示された。
クラインセルフォント投与開始後の小児クラシックCAH患者におけるグルココルチコイド減量: 実践的見解
新しい専門家推奨ガイドラインが、クラインセルフォントを使用した小児クラシックCAH患者のグルココルチコイド用量減量を導き、正常な成長を優先しながら長期的なステロイド合併症を最小限に抑えます。
吸入型インスリンによる小児1型糖尿病の治療: INHALE-1試験結果と臨床的意義の分析
INHALE-1試験では、小児におけるテクノスフィア・インスリン（吸入型インスリン）を評価しました。主要評価項目であるHbA1cの非劣性マージンはわずかに達成されませんでしたが、患者満足度の向上、体重増加の減少、および安全性プロファイルの優位性が示されました。これらの結果は、選択的な小児患者に対する針を使用しない代替療法の可能性を示唆しています。