フリードライヒ運動失調症心筋症に対するAAVrh.10hFXN遺伝子治療：非無作為化臨床試験で示された安全性と初期有効性
本総説は、画期的な非無作為化試験のエビデンスを統合し、静脈内AAVrh.10hFXN遺伝子治療が安全であり、フリードライヒ運動失調症心筋症における心機能転帰を改善する可能性を示したことを示す。精密心臓遺伝子治療におけるトランスレーショナルな進展を強調する。
最適化AAV5-RPGR遺伝子治療によるX連鎖性網膜色素変性症モデルの視細胞保護と機能回復
最適化したAAV5ベクターで安定化ヒトRPGR ORF15遺伝子を送達することで、RPGR欠損マウスにおける視細胞の構造と機能が有意に回復し、X連鎖性網膜色素変性症に対する有望な遺伝子治療であることが示された。
5q-脊髄性筋萎縮症の治療進化：SMArtCAREレジストリからの実世界証拠と臨床的洞察
このレビューは、2,140人の患者データを使用してSMA治療の変遷を分析し、nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec間の移行と治療変更の要因を強調しています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの機能的転帰を改善しなかったフォルダディストログエン・モバパルボベク：第3相CIFFREO試験の洞察
第3相CIFFREO試験では、遺伝子治療薬フォルダディストログエン・モバパルボベクが、プラセボと比較してデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児の運動機能を有意に改善しなかったため、ネガティブなベネフィット・リスクプロファイルにより臨床開発が中止された。
CIFFREO試験結果：フォルダディストロジン・モバパルボベク、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主要効果評価を達成せず
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬フォルダディストロジン・モバパルボベクの第3相CIFFREO試験は、主要効果評価に失敗し、プラセボと比較して有意な機能改善が見られなかったため、臨床開発が中止されました。
慢性創傷のサイクルを打破：Prademagene ZamikeracelがRDEB治療の新基準を設定
第3相VIITAL試験は、自己由来遺伝子修飾細胞シートであるPrademagene Zamikeracelが、常染色体劣性ジストロフィック表皮水疱症（RDEB）患者の治癒を大幅に改善し、痛みを軽減することを示しました。これは、大規模な慢性創傷を管理するための変革的なアプローチを提供しています。