デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン44スキッピング適応例におけるDelpacibart Zotadirsenの安全性と有効性：EXPLORE44第1/2相試験からの知見
delpacibart zotadirsenは、エクソン44スキッピング適応のDMD患者において許容可能な安全性プロファイルを示し、エクソン44スキッピング率およびジストロフィン発現の有意な増加をもたらした。これらの結果は、第3相評価の継続を支持する。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新しいステロイドオプション？ 最新のvamorolone研究が家族に与える意味
新しい研究によると、vamoroloneは従来のステロイドと同様の運動機能の改善をもたらしつつ、成長への保護作用が優れている可能性があります。ただし、体重増加は依然として懸念材料です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの機能的転帰を改善しなかったフォルダディストログエン・モバパルボベク：第3相CIFFREO試験の洞察
第3相CIFFREO試験では、遺伝子治療薬フォルダディストログエン・モバパルボベクが、プラセボと比較してデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児の運動機能を有意に改善しなかったため、ネガティブなベネフィット・リスクプロファイルにより臨床開発が中止された。
CIFFREO試験結果：フォルダディストロジン・モバパルボベク、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主要効果評価を達成せず
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬フォルダディストロジン・モバパルボベクの第3相CIFFREO試験は、主要効果評価に失敗し、プラセボと比較して有意な機能改善が見られなかったため、臨床開発が中止されました。