米国臨床実践におけるVoretigene Neparvovec-rzylの長期安全性と眼科転帰:多施設観察研究の中間解析

約4年にわたる実臨床データにより、voretigene neparvovec-rzylは遺伝性網膜ジストロフィーに対して長期安全性を維持し、持続的な視機能改善を示したことが確認された。脈絡網膜萎縮を含む手技関連有害事象は管理可能であった。