ハイライト
- Inclisiranは、遺伝的に確認された同型家族性高コレステロール血症（HoFH）の思春期患者において、1年間でプラシーボ調整後LDL-Cを33.3%低下させました。
- この治療法は重篤な副作用がなく、安全性が確認されました。
- PCSK9、アポリポタンパクB、非HDLコレステロールも有意に減少し、生化学的な効果が強化されました。
- これらの結果は、一部のLDL受容体活性を保有する小児HoFH患者に対するinclisiranの有望な補助治療を示唆しています。
研究背景と疾患負荷
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