ハイライト
- アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用した遺伝子治療は、持続的な凝固因子VIII（FVIII）と凝固因子IX（FIX）の発現を示し、血友病AとBの管理を変革しています。
- 第3相臨床試験では、持続的な凝固因子活性、年間出血率の低下、外因性因子使用量の減少が報告され、血友病の各サブタイプに対する治療効果が確認されています。
- 免疫介在性肝毒性は重要な安全性の考慮事項であり、コルチコステロイド療法が管理のために進化しています。
- 次世代のアプローチは、ベクター最適化、新しいセロタイプ、および既存の免疫応答や発現持続性への対処策に焦点を当てています。
