ハイライト
- エルトロムボパグ (ELTR)、血小板生成刺激受容体アゴニストと免疫抑制療法 (IST) の併用は、小児の重症再生不良性貧血 (SAA) で26週間後に全体的な反応率54.9%を示しました。
- 再発/難治性 SAA 患者は、治療未経験群 (48.6%) に比べて高い反応率 (71.4%) を示しました。
- 輸血依存患者では、赤血球の約2/3と血小板の3/4以上が輸血独立性を達成しました。
- 安全性プロファイルは管理可能で、主に肝酵素上昇が見られましたが、新しい安全性シグナルはありませんでした。
