トランスサイレチン心アミロイドーシスの分子サブタイプ:プロテオミクス解析とタファミジス有効性から見えた新知見

血漿プロテオミクス解析により、トランスサイレチン心アミロイドーシスの3つの分子サブタイプが明らかとなり、それぞれ異なる予後とタファミジス治療反応を示すことが示された。個別化治療の可能性を示す重要な知見である。

トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症におけるVutrisiranとTafamidis:HELIOS-Bからみる併用療法の可能性

HELIOS-B試験では、Vutrisiranがトランスサイレチンアミロイドーシス心筋症における生存転帰および心臓転帰を改善し、その利益はベースラインでのTafamidis使用の有無にかかわらず一貫していた。これにより、併用療法のさらなる評価が支持された。