ORION-16試験は、年2回のsiRNA療法イクリシランが、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症（HeFH）の思春期患者において、LDLコレステロールを有意かつ安全に低下させることを示しています。これは、この高リスク小児集団における長期服薬遵守と心血管リスク低減の有望な解決策を提供します。