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トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症におけるVutrisiranとTafamidis：HELIOS-Bからみる併用療法の可能性

HELIOS-B試験では、Vutrisiranがトランスサイレチンアミロイドーシス心筋症における生存転帰および心臓転帰を改善し、その利益はベースラインでのTafamidis使用の有無にかかわらず一貫していた。これにより、併用療法のさらなる評価が支持された。
ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる
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ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる

第2相GATEWAY試験は、ANGPTL3を標的とするRNAi治療薬ZODASIRANが、ホモジゴタス家族性高コレステロール血症（HoFH）患者のLDLコレステロールを約36-40％低下させることを示しました。この治療は耐容性が良く、持続的な効果を示し、この高リスク集団に対するLDLR非依存性治療法として有望です。