視機能回復の新たな進展：光遺伝学治療が網膜色素変性症の患者に希望をもたらす
非盲検試験により、ChrimsonRベースの光遺伝学的治療と専用ゴーグルの併用が、進行した網膜色素変性症患者における光感受性を高めるうえで安全性と一定の有効性を示すことが示され、視機能回復に向けた有望な選択肢が提示された。
韓国人患者におけるUSH2A関連網膜色素変性症の特異的な分子・臨床プロファイル
本研究は、韓国人におけるUSH2A関連網膜色素変性症の東アジア特異的な遺伝子変異と臨床経過を明らかにし、エクソン13標的治療の可能性を示した。