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精密遺伝子修正を用いたプライム編集により、p47phox欠損慢性肉芽腫症患者のNADPHオキシダーゼ活性が回復

第1/2相臨床試験では、自己由来のプライム編集CD34+細胞療法PM359が、伝統的なCRISPR-Cas9に伴うオフターゲットリスクなしで、NCF1のdelGT変異を正常に修正し、p47-CGD患者の必須の殺菌機能を回復することが示されました。