AAV-OTOF遺伝子療法がDFNB9患者の聴力に年齢依存的な迅速な改善をもたらす — 初のヒト試験での成果
10人の患者（1.5〜23.9歳）を対象とした単一群試験で、AAV-OTOF（Anc80L65）は良好な耐容性と迅速な聴覚閾値の改善を示し、特に5〜8歳の小児で最良の結果が得られた。長期追跡が必要。
OTOF遺伝子治療が先天性聾の聴覚と言語機能回復において補聴器を凌駕
2022年から2024年の非盲検コホート研究では、OTOF遺伝子治療が先天性聾を持つ小児において補聴器と比較して聴覚閾値、音声認識、ミスマッチネガティビティ反応、音楽認識で急速かつ持続的な改善をもたらした。
DB-OTOがオトフェルリン欠損マウスの聴覚を回復し持続させる：毛細胞標的二重AAV戦略が臨床試験に進む
DB-OTOは、毛細胞特異的な二重AAV遺伝子療法で、ヒトオトフェルリンのフルレングスをコードするものであり、OTOF欠損マウスにおいて用量依存性かつ持続的な聴覚機能の回復を達成しました。これらの結果は、進行中の小児Phase I/II試験を支持しています。