ヴォソリチド、RASopathies（ラスオパチー）および関連する遺伝性低身長症の小児において有望な成長促進効果を示す
第II相バスケット試験により、vosoritideはRASopathies、ACAN、NPR2欠損を有する小児の成長速度を有意に改善し、短期安全性も許容可能であることが示された。MAPK経路関連成長障害を標的とする精密治療としての可能性が示唆される。
MAPK経路変異がインターフェロンシグナルを鈍化させることにより、IDH1変異型肝内胆管癌に対するイボシデニブ耐性を駆動
ClarIDHy第III相試験の患者の包括的な縦断的ctDNA分析により、KRASやNRAS変異を含むMAPK経路変異が、重要なインターフェロンガンマ介在の抗腫瘍反応を抑制することにより、イボシデニブ獲得耐性の主要なドライバーであることが明らかになりました。