2022年から2024年の非盲検コホート研究では、OTOF遺伝子治療が先天性聾を持つ小児において補聴器と比較して聴覚閾値、音声認識、ミスマッチネガティビティ反応、音楽認識で急速かつ持続的な改善をもたらした。