前臨床研究では、BCL-2阻害薬ベネトクラクスとFLT3阻害薬ギルテリチニブの併用が、FLT3変異型、BCL11B活性化の系統不確定白血病で深く再現性のある抗白血病効果をもたらすことが示されました。BH3プロファイリングと単一細胞転写体解析により、耐性メカニズムと残存細胞の生物学が明らかになり、迅速な臨床評価を支持しています。