SOD1-ALSにおける長期トフェルセン療法：早期開始が機能を維持し生存を延長
VALOR試験とそのオープンラベル延長試験の統合解析によると、SOD1-ALS患者において、トフェルセンの早期開始が機能的低下を有意に遅らせ、呼吸機能を維持し、最大3.5年間の追跡期間で生存率を改善することが明らかになりました。
ALSのHEALEY ALSプラットフォーム試験におけるトレハロース：有効性は示されず
大規模な適応型第2/3相試験で、トレハロースは安全であったが、プラセボと比較してALSの進行を遅延させる効果は見られなかった。