AAV-FVIII

本研究は、血友病Aの遺伝子治療において、一段階凝固検査（OSA）による第VIII因子活性がAAV由来FVIIIの機能亢進をより適切に反映し、発色基質検査（CSA）よりも出血表現型の予測性能に優れることを示した。