2025年にFDAが承認する46種類の医薬品のレビュー
2025年にFDAが承認した46の新薬を包括的に分析し、腫瘍学、慢性疼痛、呼吸器疾患における画期的な進展と、重要な規制の変更、2026年のパイプラインの予告について解説します。
機能的な治癒の可能性：GSKのBepirovirsenが慢性C型肝炎の重要な第III相試験で主要評価項目を達成
GSKは、慢性C型肝炎患者において機能的な治癒を達成するアンチセンスオリゴヌクレオチドであるBepirovirsenの第III相試験結果を発表しました。この薬剤はウイルスRNAとHBsAgを標的とし、限られた治療期間で効果を発揮することで、世界的な肝臓学の基準を変える可能性があります。
慢性創傷のサイクルを打破：Prademagene ZamikeracelがRDEB治療の新基準を設定
第3相VIITAL試験は、自己由来遺伝子修飾細胞シートであるPrademagene Zamikeracelが、常染色体劣性ジストロフィック表皮水疱症（RDEB）患者の治癒を大幅に改善し、痛みを軽減することを示しました。これは、大規模な慢性創傷を管理するための変革的なアプローチを提供しています。
セフトリアキソン耐性淋菌：2023年WHO EGASP監視レポートの警鐘
2023年のWHO EGASP研究は、東南アジアにおけるセフトリアキソン耐性淋菌の急激な増加を示しています。一部の地域では20%に達しており、これらの結果は世界規模での監視強化と新規抗菌薬の開発加速の緊急性を強調しています。
イングランドにおけるサルコイドーシスの増大する負担：新規症例増加と有意な死亡率ギャップの証拠
1万8000人以上の患者を対象とした画期的な研究により、イングランドにおけるサルコイドーシスの発症率と有病率が上昇していることが明らかになりました。特に高齢者層で顕著です。一般人口に比べて36%高い全原因死亡リスクを持つこれらの知見は、医療システムがこの複雑な多臓器疾患に対する優先順位を再検討することを迫っています。
経口ゾリフルオダシン、ゴナリウムの標準二重療法と同等性を証明：抗菌薬耐性管理のマイルストーン
この第3相試験は、経口ゾリフルオダシンがセフトリアキソンとアジスロマイシンの併用療法と同等の有効性を持つことを示し、抗生物質耐性の上昇に直面するうrogenital性ゴナリウムの治療に重要な解決策を提供します。
小児の生存を超えて：下気道感染症と新興病原体の進化する世界的負担（1990-2023）
GBD 2023の研究では、2010年以降の小児LRI死亡率が33.4％減少したことが示されていますが、年間250万人の死亡が継続しています。肺炎球菌が主要な病原体である一方で、非結核性マイコバクテリウムなどの新規モデル化された病因体が全体のLRI死亡負担の22％を占めるようになりました。
HIV 感染者の心筋梗塞リスクを高める大クローン性造血
REPRIEVE 試験のデータによると、HIV 感染者では一般的なクローン性造血が一般的ですが、VAF 10% 以上の大きなクローンのみが伝統的なリスク因子やスタチン療法とは独立して心筋梗塞と再血管化のリスクを有意に高めます。
高齢者における第一選択抗凝固療法の再考：現実の証拠が従来の心房細動管理に挑戦
144,969人のメディケア被保険者を対象とした大規模な研究では、66歳以上の患者に対する心房細動のための最初の抗凝固剤処方が虚血性脳卒中のリスクを低下させない一方で、重大な出血リスクを大幅に増加させることが示されました。これは、より洗練された個別化された臨床判断の必要性を示唆しています。
精密高血圧管理: ヘモグロビン結合蛋白質（ハプトグロビン）の表現型が2型糖尿病患者における強化血圧制御による心血管疾患のリスク低減を予測
ACCORD試験の事後解析では、強化血圧制御がハプトグロビン1アレルキャリアーでは心血管疾患と脳卒中のリスクを有意に低下させることが示されたが、Hp2-2表現型の患者ではその効果は見られなかった。この結果は、2型糖尿病患者における高血圧管理における遺伝子型に基づくアプローチを示唆している。
前糖尿病の逆転が心血管死と心不全の30年間リスクを半減：DPPOSおよびDaQingから新たな知見
DPPOSおよびDaQingの研究の画期的な事後解析により、前糖尿病の寛解が30年間にわたり心血管死と心不全入院リスクを約50％低下させることを明らかにしました。早期の血糖正常化の「遺産効果」が強調されています。
ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる
第2相GATEWAY試験は、ANGPTL3を標的とするRNAi治療薬ZODASIRANが、ホモジゴタス家族性高コレステロール血症（HoFH）患者のLDLコレステロールを約36-40％低下させることを示しました。この治療は耐容性が良く、持続的な効果を示し、この高リスク集団に対するLDLR非依存性治療法として有望です。
HbA1cを超えて：糖尿病サブタイプが14年間の併存症と死亡率を予測する方法
スウェーデンの画期的なコホート研究は、特にインスリン抵抗性と欠乏を特徴とする糖尿病サブグループが、標準的な血糖指標で示されるよりも、末梢器官障害や心血管系死亡のリスクが高いことを示しています。
心臓手術後の主要合併症の減少にペリオペレーティブ・デキスメトモジンが効果なし：DOCS試験の結果
DOCS試験は、多施設共同無作為化比較試験で、心臓手術時にペリオペレーティブ・デキスメトモジン投与が、病院内死亡率や主要合併症を有意に減少させないと示しました。これは、その広範な臓器保護効果の仮説に挑戦する結果です。
TIA後のうつ病：脳虚血とは無関係に死亡率と長期障害を予測するサイレント指標
人口ベースの研究によると、TIA患者の約4分の1がうつ病を経験しており、これは画像診断で急性虚血性病変が存在するかどうかに関わらず、死亡率と障害のリスクを大幅に増加させることが明らかになりました。
活性がんはDAPTを受けている軽症脳卒中患者の虚血性および出血性リスクを増加させる: READAPT研究からの教訓
READAPT研究の二次分析では、活性がんまたは血液系悪性腫瘍を持つ患者が、対照群と比較して、二重抗血小板療法（DAPT）を受けている場合、再発性脳卒中と出血のリスクが有意に高いことが明らかになりました。
42時間の窓：軽度脳卒中と高リスク一過性脳虚血発作における二重抗血小板療法の遅延が結果に与える影響
大規模コホート研究は、軽度脳卒中と一過性脳虚血発作（TIA）に対する二重抗血小板療法の効果が時間依存性であることを示しています。最大の効果は24時間以内に見られ、約42時間後に治療効果が失われる可能性があります。
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オリゴデンドロサイトミエリングリコプロテイン：神経変性疾患の回復力の新たな血漿決定因子
包括的な多コホートプロテオミクス研究により、オリゴデンドロサイトミエリングリコプロテイン（OMG）が神経変性疾患の回復力の因果関係のバイオマーカーであることが判明しました。その末梢での豊富さは軸索の健全性と認知症や多発性硬化症のリスク低下に関連しています。
SGLT2阻害薬は低リスク2型糖尿病患者群でも心臓保護効果を示す：因果フォレスト分析からの洞察
全国規模の対象試験エミュレーション研究により、SGLT2阻害薬が従来認識されていたよりも広範な患者に心血管系の利益をもたらすことが明らかになりました。利益は伝統的なリスクスコアよりも個人の代謝特性と密接に関連していることが示されました。
SGLT2阻害薬、T2DMとMASLD患者における心血管保護の最適選択として浮上
全国的な対象試験エミュレーションにより、SGLT2阻害薬は、T2DMとMASLDを併発する患者において他の経口血糖降下薬と比較して主要な心血管イベントや死亡率を大幅に減少させることが示されました。この効果の一部は肝疾患の改善によって仲介されています。
