胎内ダピビルイン環または経口PrEPにさらされた乳児の安全性：MTN-042/DELIVERの12ヶ月間の結果
HIV予防のために妊娠中の女性がダピビルイン膣内リングまたは毎日の経口TDF/FTCを使用するランダム化フェーズ3b試験において、12ヶ月間の乳児フォローアップでは製品関連の重大なグレード3以上の有害事象やHIV感染は見られず、妊娠中のPrEP使用を支持しています。
一日一回投与のドゥロテグラビル/ラミブジン固定用量錠がD3/PENTA 21 PKサブスタディで小児の堅固な曝露と安全性を達成
D3/PENTA 21のネストされたPKおよび安全性サブスタディは、2〜15歳未満の小児において、WHO体重帯に基づく一日一回のDTG/3TC分散性およびフィルムコーティング固定用量錠が十分な薬物曝露を達成し、薬剤関連の中止なし、歴史的な小児データと比較可能なPKを示した。
生後からドゥロテグラビル：PETITE-DTGは、満期産児に対する安全で標的を絞った新生児投与量を示す
最初のランダム化された新生児薬物動態（PK）/安全性データは、生後2週間は48時間ごとに5 mgのドゥロテグラビル（分散性錠剤または口腔内投与フィルム）、その後は1日に1回28日目まで投与することで、満期産児の目標値以下のトレンチ濃度を達成し、許容可能な安全性を示した。
出生後48時間以内のARTが一部の胎児感染児のHIV-1のARTフリー寛解を可能にする：IMPAACT P1115からの臨床的洞察
IMPAACT P1115は、出生後48時間以内に組み合わせARTを開始することで、胎児感染した一部の児童で48週間以上の持続的なARTフリーHIV-1寛解が可能であることを示しています。ただし、慎重な選択、綿密な監視、標準化されたバイオマーカーが不可欠です。
ゲノム新生児スクリーニングは実現可能で、非常に受け入れられやすく、臨床的に有効：BabyScreen+コホートからの教訓
BabyScreen+は、乾燥血液斑から得られる全ゲノム配列解析が大規模に新生児スクリーニングに統合できることを示しています。1,000人の新生児のうち1.6%が高確率の行動可能な結果を示し、平均返却期間は13日で、親の強い受容と家族の連鎖効果がありました。
Nirsevimab、乳児のRSV気管支炎リスクを半減 — 新興RSV-B変異にもかかわらず高い有効性が持続
フランスでの多施設テスト陰性症例対照研究で、Nirsevimabは2つの連続したシーズン（83.2%と89.3%）にわたってRSV気管支炎に対する高い有効性を示し、RSV-B変異の出現にもかかわらず持続しました。
NirsevimabがRSVによる下気道感染症を減らす：第3相MELODY試験の事後解析
MELODY第3相試験の事後解析では、nirsevimabが健康な満期産児および遅延早産児におけるRSV関連下気道感染症とRSV併発感染を減少させたことが示されました。他の呼吸器病原体による置換の兆候はありませんでした。
チリの初の大規模RSV対策におけるニルセビマブ：乳児のRSV入院が76％、ICU入院が85％減少
チリの全国的な後方視的研究によると、2024年に実施された全人口を対象としたニルセビマブ免疫戦略により、RSV関連下気道感染症（LRTI）の入院が76％減少し、ICU入院が85％減少したことが示されました。また、1件のRSV LRTI入院を防ぐために必要な免疫化人数（NNI）は35でした。
実世界データは、ニルセビマブが12ヶ月までRSV検査陽性を低下させる可能性があるが、それ以上では効果がないことを示唆 — 慎重な解釈が必要
多施設後ろ向きTriNetX分析によると、最後の投与から6〜11ヶ月以内に検査を受けた乳児ではRSV検査陽性の確率が低かった。保護効果は6ヶ月以内で最も強く、12ヶ月を超えると見られなかった。方法論的な制限により因果関係の推論は慎重であるべき。
2024-2025年のニルセビマブとRSV母体ワクチンの本格的導入により、乳児の入院率が大幅に減少
2024-2025年的实际监测数据显示，在广泛提供母体RSV疫苗接种和Nirsevimab后，婴儿因RSV相关的住院率显著降低，其有效性估计接近关键性试验的结果。
家族性高コレステロール血症のスクリーニング：臨床的には有益だが費用対効果は低い
モデリング研究によると、10歳または18歳での連続的な人口スクリーニング（脂質スクリーニングとその後の遺伝子検査）は、家族性高コレステロール血症（FH）の診断に臨床的に有効ですが、通常の医療と比較して費用対効果は低いと結論付けられました。ただし、非FH性脂質異常症に対するフォローアップモニタリングや生活習慣の介入が大幅に増加すれば、費用対効果が向上する可能性があります。
座り時間の削減、睡眠と中高強度身体活動の増加が1型糖尿病児童の血糖安定性向上に寄与：2年間の構成分析
83人の1型糖尿病児童を対象とした縦断的な構成分析では、1日の時間を座り時間から睡眠や中高強度身体活動（MVPA）へ再配分すると、2年間でHbA1cと組織間液グルコースが低下することが示されました。
より暗い皮膚トーンは小児の脳NIRSの精度を低下させる：前向きコホートからの示唆
前向き小児研究では、額部NIRS（INVOS 5100C）がより暗い皮膚を持つ小児の局所酸素飽和度を過小評価することが示され、臨床的に意味のあるバイアスを生じさせ、モニタリングとデバイス検証における公平性への懸念が提起されました。
AAV-OTOF遺伝子療法がDFNB9患者の聴力に年齢依存的な迅速な改善をもたらす — 初のヒト試験での成果
10人の患者（1.5〜23.9歳）を対象とした単一群試験で、AAV-OTOF（Anc80L65）は良好な耐容性と迅速な聴覚閾値の改善を示し、特に5〜8歳の小児で最良の結果が得られた。長期追跡が必要。
OTOF遺伝子治療が先天性聾の聴覚と言語機能回復において補聴器を凌駕
2022年から2024年の非盲検コホート研究では、OTOF遺伝子治療が先天性聾を持つ小児において補聴器と比較して聴覚閾値、音声認識、ミスマッチネガティビティ反応、音楽認識で急速かつ持続的な改善をもたらした。
オーストラリアでの先天性CMV：報告された症例は推定される負担の一部に過ぎない – スクリーニング、治療、公衆衛生への影響
1999年から2024年の全国APSU監視では、確定先天性CMV症例479件が見つかり、予想される頻度と比べて著しく報告が不足していることが判明しました。症状のある新生児の抗ウイルス剤使用が増えています。監視の拡大、新生児スクリーニング、明確な治療経路が必要です。
AI-RAPNO: 小児神経腫瘍学における信頼性のある反応評価のための人工知能の翻訳
AI-RAPNOは、小児脳腫瘍の画像診断における現在のAI開発を統合し、RAPNOフレームワークを使用したAI駆動型反応評価の信頼性、汎用性、および臨床実装の改善に向けた実践的な推奨事項を提供します。
単側性聾児童におけるコクレアインプラントの利点：静寂では優れているが、騒音下では課題あり — 時間が重要
185人の単側性コクレアインプラントを受けた児童において、静寂下では対側耳の残存聴覚が有利（特に単側性聾 [SSD] で）でしたが、騒音はその利点を低下させました。聴覚privation期間が短く、コクレアインプラントの経験が長いほど、非対称性が減少し、両側性の利点が増大し、早期介入の価値が強調されました。
先天性単側難聴児の長期発達結果と早期人工内耳植込の利点: 知見の統合と臨床推奨
先天性単側難聴児における早期人工内耳植込は空間聴覚と認知機能を改善し、神経発達をサポートし、聴覚剥奪や大脳再編成のリスクを軽減します。