第一線CLLのベネトクサム-オビヌツズマブ：非適合患者でも効果が維持されるが、投与量の強度が重要
大規模試験と実世界データは、固定期間のベネトクサム-オビヌツズマブが適合および非適合のCLL患者で高い反応率と持続的なPFSを達成することを示しています。ベネトクサムの適切な投与量の強度を維持することがMRD陰性と長期予後に重要であることが示唆されています。
先天性TTPの長期予後：レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続
英国レジストリによる104人の先天性TTP患者のフォローアップでは、定期的な血漿予防投与が急性エピソードと終末器官イベントを低下させることを示していますが、残存症状と血漿関連の問題により多くの患者が再組成ADAMTS13に移行しています。
DAGO2（ダウノルビシン/シタラビン＋分割ゲムツズマブ）がCPX-351を上回る：非悪性リスクAML高齢者でのNCRI AML18結果
非悪性リスク急性骨髄性白血病（AML）を有する60歳以上の高齢者（NCRI AML18参加者）において、ダウノルビシン/シタラビンと分割ゲムツズマブ（DAGO2）の併用療法は、CPX-351よりも早期MRD陰性完全寛解率（CR）と3年無イベント生存率（EFS）、全生存率（OS）が優れており、特に特定の分子サブグループではCPX-351に利益がないか、または害があることが示されました。
BCMA-mRNA LNPワクチン：多発性骨髄腫の新たな治療法
前臨床試験では、BCMAを標的としたmRNA脂質ナノ粒子ワクチンが樹状細胞の取り込み、BCMA特異的CD8+ T細胞の活性化、体外および体内でのBCMA+骨髄腫細胞の選択的殺傷を誘導しました。臨床への翻訳には、MMの免疫抑制を克服し、標的外の血漿球減少を管理するための戦略が必要です。
ベネトクラクスとギルテリチニブの併用は、FLT3変異型BCL11B活性化系統不確定白血病で強力な前臨床効果を示す：翻訳機会と試験設計の考慮
前臨床研究では、BCL-2阻害薬ベネトクラクスとFLT3阻害薬ギルテリチニブの併用が、FLT3変異型、BCL11B活性化の系統不確定白血病で深く再現性のある抗白血病効果をもたらすことが示されました。BH3プロファイリングと単一細胞転写体解析により、耐性メカニズムと残存細胞の生物学が明らかになり、迅速な臨床評価を支持しています。
AYA ALLの第2完全寛解期における異種造血細胞移植（HCT）：MRD陰性と低いHCT-CIが持続的寛解をもたらす – 二施設の実世界アウトカム
第2寛解期に移植を受けた164人のAYA ALL患者において、3年全体生存率は53%、無増悪生存率は46%でした。MRD陽性とHCT併存症指数＞3は予後の悪化を予測し、女性ドナーから男性レシピエントへの組み合わせは再発リスクの低下と関連していました。
FDA、第2のメニン阻害薬ジフトメニブ（Komzifti）を再発・難治性NPM1変異型急性骨髄性白血病（AML）に承認
ジフトメニブは、単群試験KOMET-001のデータに基づいて、再発・難治性NPM1変異型AML成人患者に対するFDAの承認を受けました。22％の寛解率と管理可能な毒性（分化症候群を含む）が示され、ランダム化試験の計画が進められています。
ドナーの年齢がドナーの種類を上回る: PTCyを使用したHLA不一致の無関係ドナーと半相同ドナーのHCTにおける30歳未満のドナーの優先
7,116人のPTCy治療を受けたHCT患者のレジストリ分析では、30歳未満の若いドナーが、ハプロアイデンティカルまたはHLA不一致の無関係ドナーであるかどうかに関わらず、より優れたGRFS、低いTRM、GVHDを示すことが明らかになりました。
同種造血細胞移植 (HCT) の回復、PTCy によるドナー選択の再構築、および CAR-T 療代の到来：2013-2023 年 CIBMTR 活動報告の主要傾向
CIBMTR の 2013-2023 年レジストリ更新では、2023 年に高齢者を中心に同種 HCT が回復し、移植後のシクロホスファミド (PTCy) が全ドナー間で広く採用され、適合しないドナーの使用が増え、商業的な CAR-T 療代が急速に拡大しています。再発は依然として死亡の主な原因です。
ドナーCMVセロポジティビティがPTCyを伴う無関連HCTを受けたCMVセロネガティブのAML患者の生存率に影響
PTCyを伴う無関連ドナー造血細胞移植を受けたCMVセロネガティブの成人AML患者において、ドナーのCMVセロポジティビティは全生存率の悪化に関連していた。特に再発の傾向が高かったことが示され、ドナーのCMVセロステータスを検討する必要性が支持された。
孤立のHLA-DQB1不適合とドナー年齢は、移植後シクロホスファミドを使用した無関係ドナー造血細胞移植後の生存率を悪化させない：単施設解析
単施設の後方視的検討で、988例の無関係ドナー造血細胞移植（HCT）において、移植後シクロホスファミド（PTCy）を使用した場合、孤立のHLA-DQB1不適合、7/8不適合、または高齢ドナーが生存率や再発に有意な差をもたらさなかった。7/8不適合は重篤な急性GVHDのリスクを増加させ、高齢ドナーはII～IV度の急性GVHDのリスクをわずかに高めた。
移植後のシクロホスファミドは、無関係な高齢ドナーの年齢が同種異体造血細胞移植後の生存に及ぼす悪影響を中和する可能性がある
CIBMTRレジストリコホート（n=10,025）では、ドナーの年齢が従来のカルシニューリン阻害剤予防療法では全生存率の悪化を予測したが、移植後シクロホスファミド（PTCy）では予測しなかった。PTCy群での悪影響の軽減は、非再発死亡率の低下によって主に説明された。
制限的な赤血球輸血は神経集中治療（および一部の出血症候群を除く）のほとんどの患者にとって安全
コクランアップデート（2025年）の69件の無作為化試験によると、制限的な赤血球（RBC）輸血閾値（通常Hb 7-8 g/dL）は、30日間死亡率を全体的に増加させることなく、輸血露出を約42％削減しました。ただし、自由な戦略は脳損傷後の長期神経学的結果を改善し、制限的な閾値は消化管出血での死亡率を低下させました。
ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用が再発性または難治性多発性骨髄腫の全生存期間を有意に改善：DREAMM-7試験の最新結果
DREAMM-7第3相試験の結果、ベルアンタマブ・マフォドチンとボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用（BVd）は、ダラトゥムマブを基とする治療法と比較して、再発性または難治性多発性骨髄腫において早期に持続的かつ統計的に有意な全生存期間の延長と深く持続的な反応を示しました。
ファビズムの理解：診断、治療、G6PD欠損症との生活
ファビズムは、特定のトリガー（例：バタフライビーン）に曝露されたときに赤血球の崩壊を引き起こす遺伝性酵素欠損症です。適切な診断と管理により予防可能です。この記事では、その臨床的特徴、診断、治療、およびライフスタイルの調整について探ります。
ヒドロキシウレア/インターフェロンに耐えられないまたは抵抗性の本態性血小板増加症に対する選択的JAK2阻害薬OB756の有望な結果
第II相多施設試験の報告によると、選択的JAK2阻害薬OB756は、ヒドロキシウレアまたはインターフェロンに耐えられない/抵抗性の本態性血小板増加症患者において有効で、比較的良好に忍容性があり、血小板と白血球の制御、脾臓体積の減少、症状の改善、およびJAK2 V617Fアレル負荷の低下をもたらしました。
新規抗CD38モノクローナル抗体CM313が持続性または慢性の原発性免疫血小板減少症で有望な有効性と安全性を示す：第2相無作為化試験からの洞察
第2相試験では、CM313が持続性または慢性の原発性免疫血小板減少症の成人患者において、血小板反応率と持続期間を有意に改善し、管理可能な安全性を示した。
小児救急部門での急性镰状细胞性疼痛に対する迅速なオピオイド投与が入院を減少させる
小児救急部門（ED）で鎌状細胞症の痛みに対して迅速にオピオイドを投与することで、入院率が大幅に低下します。特に、最初の投与が60分以内、2回目の投与が30分以内に行われた場合に最大の効果が見られます。
アデノシン脱氨酵素欠損症に対する遺伝子療法の長期安全性と効果性
この研究では、自己由来の遺伝子療法によるADA欠損症の治療の長期有効性と安全性を示しています。7.5年の中間追跡期間において、持続的な免疫機能と最小限の副作用が確認されました。
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発見から画期的な進歩へ：20年間で多発性骨髄腫の生存率が倍増
過去20年間に、治療法の進歩により、多発性骨髄腫患者の中央値生存期間が2倍になりました。標的薬や免疫療法により、かつては致死的な癌がより管理可能な病気へと変化しています。