ハイライト
- GEM12第3相試験では、新規診断多発性骨髄腫（NDMM）で自家造血幹細胞移植（ASCT）が適応可能な患者に対して、高用量バスルファン・メルファラン（BUMEL）とメルファラン（MEL200）前処置を強化されたVRD導入および強化後に行いました。
- BUMEL前処置は、有意に高い10⁻⁶最小残存病変（MRD）陰性率（68% 対 58%）を達成し、中央値無増悪生存期間（PFS）も89ヶ月（MEL200は73.1ヶ月）と長くなりました。ただし、全体的には統計的有意性には達しませんでした。
- サブグループ解析では、進行期国際ステージングシステム（ISS）の段階IIまたはIIIの患者と、t(14;16)やdel(1p)などの高リスク遺伝子異常を持つ患者において、BUMELのPFS効果が顕著に示されました。
- 新たな安全性の懸念は見られず、強化されたVRD治療枠組み内でのBUMELの有効な前処置レジメンであることが確認されました。
