甲状腺眼症で臨床指標が重要な理由:Innovate TED Initiative の取り組みを読み解

本稿では、甲状腺眼症(Thyroid Eye Disease, TED)において新規標的治療の評価精度を高めるために、より精緻な臨床指標がなぜ不可欠であるかを検討し、Innovate TED Initiative が包括的な転帰評価指標の開発と検証に取り組む意義を概説する。
表面の向こう側:大腿部の筋力と歩行速度が遅発性ポンペ病のモニタリングにおける新しい金標準となる理由

表面の向こう側:大腿部の筋力と歩行速度が遅発性ポンペ病のモニタリングにおける新しい金標準となる理由

2年間の縦断研究により、大腿部の筋力と歩行速度が遅発性ポンペ病の進行を最も敏感に示すマーカーであることが明らかになりました。これにより、臨床家は有意な介入のための精密な閾値を得ることができます。