先天性TTPの長期予後:レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続

先天性TTPの長期予後:レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続

英国レジストリによる104人の先天性TTP患者のフォローアップでは、定期的な血漿予防投与が急性エピソードと終末器官イベントを低下させることを示していますが、残存症状と血漿関連の問題により多くの患者が再組成ADAMTS13に移行しています。