Transthyretin アミロイド心筋症の理解
Transthyretin アミロイド心筋症 (ATTR-CM) は、transthyretin (TTR) プロテインが誤って折りたたまれて心筋にアミロイド線維として沈着することによって引き起こされる進行性で致死的な病気です。これにより心臓が硬くなり、機能が低下し、最終的には心不全に至ります。従来、治療オプションは限られており、主に症状管理に焦点を当てていました。TTR安定剤（tafamidis、diflunisal）などの病気修飾療法が登場しましたが、死亡率は依然として高く、新たなアプローチの必要性が強調されています。
Eplontersen: ターゲットを絞った治療アプローチ
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