5q-脊髄性筋萎縮症の治療進化：SMArtCAREレジストリからの実世界証拠と臨床的洞察
このレビューは、2,140人の患者データを使用してSMA治療の変遷を分析し、nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec間の移行と治療変更の要因を強調しています。
アピテグロマブ（サファイア）：非歩行性脊髄性筋萎縮症のSMN療法を受けている患者で軽微な運動機能改善を示す第3相試験
サファイア第3相試験では、ヌシネセンまたはリスジプラムにアピテグロマブを追加投与することで、2～12歳の非歩行性脊髄性筋萎縮症児童において、統計的に有意な軽微な運動機能改善が見られ、安全性プロファイルはプラセボと同様でした。