AAV-OTOF遺伝子療法がDFNB9患者の聴力に年齢依存的な迅速な改善をもたらす — 初のヒト試験での成果
10人の患者（1.5〜23.9歳）を対象とした単一群試験で、AAV-OTOF（Anc80L65）は良好な耐容性と迅速な聴覚閾値の改善を示し、特に5〜8歳の小児で最良の結果が得られた。長期追跡が必要。
DB-OTOがオトフェルリン欠損マウスの聴覚を回復し持続させる：毛細胞標的二重AAV戦略が臨床試験に進む
DB-OTOは、毛細胞特異的な二重AAV遺伝子療法で、ヒトオトフェルリンのフルレングスをコードするものであり、OTOF欠損マウスにおいて用量依存性かつ持続的な聴覚機能の回復を達成しました。これらの結果は、進行中の小児Phase I/II試験を支持しています。
DB-OTO遺伝子療法：OTOF関連遺伝性聾の小児に対する画期的な治療
レジェネロンのDB-OTO遺伝子療法は、OTOF遺伝子変異によって引き起こされる重度の聴覚障害を持つ小児の自然な聴力を回復する有望な結果を示しています。単回投与後、75%の患者が有意な聴力改善を達成しました。
標的療法と遺伝子療法の進歩：KRAS G12D阻害剤、DR5アゴニスト、網膜加齢黄斑変性の遺伝子療法の有望なデータ
最近の臨床試験では、KRAS G12D阻害剤VS-7375による腫瘍縮小、軟部組織肉腫に対するozekibartの有意な無増悪生存期間の延長、そして湿性加齢黄斑変性を対象とした新たな遺伝子療法の獲得について報告されています。