AAV9遺伝子療法がII型GM1ギャングリオシドーシスの安定化に有望な結果を示す
II型GM1ギャングリオシドーシスの小児を対象としたAAV9-GLB1遺伝子療法の第1-2相試験で、著しい生化学的改善と神経発達の悪化の安定化が示され、この致死性リソソーム貯積症の治療への重要な一歩となりました。
システインバリアーの打破：シスチノーシスに対するCTNS-RD-04遺伝子療法の長期安全性と有効性
第1/2相試験では、自己造血幹細胞遺伝子療法（CTNS-RD-04）がシスチノーシス患者のリソソーム内システインレベルを安全に低下させ、生涯にわたるシステアミン療法の代替手段となる可能性があることが示されました。
解剖学的に導かれたHGF遺伝子療法が慢性末梢虚血症の潰瘍治癒を大幅に加速：LEGenD-1試験からの洞察
LEGenD-1試験は、中等度の慢性末梢虚血症患者における神経虚血性潰瘍の治癒時間を大幅に短縮する、筋肉内HGF遺伝子療法（AMG0001）の有効性を示しています。この治療法は、手術を必要としない新たな治療選択肢として、未満足な患者集団に有望な可能性を提供します。
中枢神経系と骨格を越えて：HSPC遺伝子療法（OTL-203）がハーラー症候群で優れた多臓器効果を示す
ハーラー症候群に対するOTL-203遺伝子療法と同種異体造血幹細胞移植（allo-HSCT）の比較臨床研究では、角膜の透明性、聴覚の維持、心臓の安定性に有意な改善が見られ、多臓器性リソソーム貯積症の標準治療が変わる可能性があることが示されました。
エトラナコゲン・デザパルボベックの5年間の持続性：B型血友病の長期管理を再定義
HOPE-B試験の最終5年間の分析は、エトラナコゲン・デザパルボベックがB型血友病患者に安定した長期的な第IX因子発現と臨床的な保護を提供し、大多数の参加者が定期的な予防療法を必要としないことを確認しています。
AAV-OTOF遺伝子療法がDFNB9患者の聴力に年齢依存的な迅速な改善をもたらす — 初のヒト試験での成果
10人の患者（1.5〜23.9歳）を対象とした単一群試験で、AAV-OTOF（Anc80L65）は良好な耐容性と迅速な聴覚閾値の改善を示し、特に5〜8歳の小児で最良の結果が得られた。長期追跡が必要。
DB-OTOがオトフェルリン欠損マウスの聴覚を回復し持続させる：毛細胞標的二重AAV戦略が臨床試験に進む
DB-OTOは、毛細胞特異的な二重AAV遺伝子療法で、ヒトオトフェルリンのフルレングスをコードするものであり、OTOF欠損マウスにおいて用量依存性かつ持続的な聴覚機能の回復を達成しました。これらの結果は、進行中の小児Phase I/II試験を支持しています。
DB-OTO遺伝子療法：OTOF関連遺伝性聾の小児に対する画期的な治療
レジェネロンのDB-OTO遺伝子療法は、OTOF遺伝子変異によって引き起こされる重度の聴覚障害を持つ小児の自然な聴力を回復する有望な結果を示しています。単回投与後、75%の患者が有意な聴力改善を達成しました。
標的療法と遺伝子療法の進歩：KRAS G12D阻害剤、DR5アゴニスト、網膜加齢黄斑変性の遺伝子療法の有望なデータ
最近の臨床試験では、KRAS G12D阻害剤VS-7375による腫瘍縮小、軟部組織肉腫に対するozekibartの有意な無増悪生存期間の延長、そして湿性加齢黄斑変性を対象とした新たな遺伝子療法の獲得について報告されています。